Eмисия новини
Размер на шрифта
Българско национално радио © 2025 Всички права са запазени

Бебе в САЩ получи първата персонализирана генотерапия

Снимка: pixabay.com

Бебе с рядко заболяване в Съединените щати стана първият човек в света, получил персонализирано лечение с помощта на революционната технология CRISPR (произнася се "криспър"), предаде RTVE. Тя позволява на учените да променят ДНК с изключителна точност.

Момченцето страда от изключително рядко и животозастрашаващо генетично заболяване – тежък дефицит на ензим, който пречи на тялото му да разгражда амоняка. Това е токсично вещество, което при натрупване може да увреди мозъка и черния дроб още през първите дни от живота на бебето.

До този момент единствената възможност за лечение е била чернодробна трансплантация – сложна, рискована и често недостъпна процедура. Но лекарите от Детската болница във Филаделфия, заедно с изследователи от Университета на Пенсилвания, поемат огромен научен риск и разработват в рамките само на шест месеца индивидуална генотерапия.

Те използват технологията CRISPR, която позволява да се "редактира" ДНК. Вместо да режат цяла ДНК верига, учените променят само една буква в кода и така намаляват риска от странични ефекти. Лечението се прилага чрез липидни наночастици директно в черния дроб и е насочено само към соматични клетки – така че промените не се предават по наследство.

Резултатите са обещаващи – бебето вече понася повече протеини в храната си, има нужда от по-малко лекарства и преодолява инфекциите без усложнения.

Според учените обаче подобно лечение засега е трудно приложимо в голям мащаб – заради високата му цена и уникалните генетични настройки за всеки отделен пациент.


По публикацията работи: Зоя Димитрова


Последвайте ни и в Google News Showcase, за да научите най-важното от деня!  
Акцентите от деня са и в нашата Фейсбук страница. Последвайте ни. За да проследявате всичко най-важно в сферата на културата, присъединете се към групата БНР Култура.
ВИЖТЕ ОЩЕ
Покана

Пловдивският фестивал на науката събира малки и големи с десетки събития

Пловдивският фестивал на науката събира учени от цял свят в града под тепетата. Това е трети пореден фестивал, който фондация "Красива наука" организира под патронажа и основното партньорство на Министерството на образованието и науката и Българската академия на науките. Във фестивала участват повечето 40 учени, а насрочените събития са 70. От..

публикувано на 27.11.25 в 15:14

Мексико обяви създаването на най-мощния публичен суперкомпютър в Латинска Америка

Мексико обяви създаването на суперкомпютъра "Коатликуе", който се очаква да стане най-мощният публичен компютърен център в Латинска Америка, предаде агенция EFE. Проектът ще продължи две години и цели да осигури на страната собствена инфраструктура за масова обработка на данни – ключова за научни изследвания, държавни решения и технологично развитие...

публикувано на 27.11.25 в 12:01
Покана

Юбилеен концерт на гъдуларя Пейо Пеев в Пловдив

Послучай 50-та си годишнина гъдуларят Пейо Пеев тази вечер ще представи юбилеен авторски концерт в залата на Академията за музикално, танцово и изобразително изкуство. В концерта ще участва Академичния народен оркестър с диригент проф. Владимир Владимиров. Специално са поканени певицата Ваня Вълкова и акордеонистът Петър Ралчев. На юбилейния..

публикувано на 26.11.25 в 14:07
Соломон Шехтер изучава текстовете от Каирската гениза, 1895

Изкуствен интелект анализира огромно съкровище от средновековни еврейски записи

Изследователи в Израел се надяват да направят нови открития за еврейската история с помощта на изкуствения интелект, предаде "Ройтерс". Каирската гениза е най-голямата колекция от средновековни еврейски документи в света. Тя е обект на безброй часове проучвания от учени в продължение на повече от век, но само малка част от над 400 хилядите документи са..

публикувано на 26.11.25 в 13:58
Силни гравитационни лещи, наблюдавани от

Астрофизик твърди, че е наблюдавал тъмна материя  

Астрофизикът проф. Томонори Тотани от Университета на Токио твърди, че е открил доказателство за съществуването на тъмната материя, обяви "Гардиън". Ученият е анализирал данни от космическия телескоп за гама лъчи "Ферми" на НАСА. Потвърждението на резултатите би било пробив в дългогодишните изследвания на неуловимото вещество, съставляващо 27% от..

публикувано на 26.11.25 в 13:50