Нова, генна терапия за пациенти с рядката хемофилия В

Нова, генна терапия при хемофилия B беше одобрена и от Американската агенция за контрол на храните и лекарствата и препоръчана за одобрение от Комитета по лекарствените продукти в хуманната медицина към Европейската агенция по лекарствата (EMA).

Лекарите са единодушни, че терапията може да предизвика революция в лечението на това заболяване.

Одобрената от ЕМА терапия се прилага инжекционно, при това еднократно, след което болният се смята за излекуван

„Хемoфилията винаги е била във фокуса на всички възможни проучвания за генна терапия, защото ефектът в един-единствен ген води до болестта. Идеята е, че ако заменим този ген, организмът ще спре проявите на болестта“, обясни пред Радио София д-р Атанас Банчев, който е координатор на Експертния център за хемофилия, таласемия и други редки доброкачествени хематологични заболявания при деца в УМБАЛ „Царица Йоанна – ИСУЛ“.

Концепцията е свързана с капсуловане на заместителя в неболестотворен за човека вирус, който се инжектира венозно.

„Вирусът стига до черния дроб, намира клетка приемател и кара клетъчните ензимни системи този ген да го разпознават като свой. Оттам нататък, ако всичко върви както трябва, организмът започва да  произвежда липсващия фактор за кръвосъсирване“, допълни д-р Банчев.

Втори път няма да е нужна подобна процедура, но особеното е, че само около 50 на сто от болните са подходящи за този вид терапия.

Клиничните проучвания продължават.
Засега деца не се включват в изследванията на новата терапия.

Очаква се до 2 години тя да се прилага и при българските пациенти.

• Хемофилията е рядко, наследствено, генетично заболяване, което представлява нарушение на способността на кръвта да се съсирва правилно и да спира кървенето. Предава се от майка на син, като майките са само носители на заболяването, а синовете са тези, които боледуват. Проявява се със сериозни кръвоизливи в меките тъкани. За да се държи под контрол се налага инжектиране на изкуствен фактор за кръвосъсирване няколко пъти в седмицата. В тежките случаи това се налага всеки ден.

• В България общо около 700 човека страдат от хемофилия. От тях около 20% са с хемофилия B. 50% от боледуващите са с тежка форма, което прави около 50-60 човека, на които новата терапия може да промени живота.